Crispr cas9, gioco di laboratorio o soluzione innovativa per patologie genetiche?

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Quando parliamo di malattie genetiche ci riferiamo ad una serie di condizioni patologiche che hanno come base danni al DNA, che è la molecola per eccellenza di tutte le nostre cellule. La lunghezza di una singola molecola di DNA è circa due metri, motivo per il quale essa per essere contenuta nelle cellule deve essere estremamente compattata con delle proteine (istoni), costituendo la cosidetta cromatina, che nello stato più condensato forma i ben noti cromosomi.

L’uomo ha in totale 46 cromosomi, e l’unità di base di ogni cromosoma è il gene. Le malattie genetiche possono colpire o un intero cromosoma oppure un gene. Purtroppo una malattia genetica è raramente curabile in quanto riguarda il DNA che difficilmente è modificabile.

Ma la tecnologia e la nanotecnologia si stanno sviluppando sempre di più alla ricerca di soluzioni a problematiche in parte ancora irrisolvibili. Uno di questi è il sistema Crispr cas9 che si sta affermando sempre di più come metodica per “modificare” o correggere la sequenza di alcuni geni.

Questo sistema è stato scoperto per la prima volta nelle cellule batteriche, nelle quali esso funge da sistema immunitario contro i virus che attaccano i batteri.

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Crispr cas9 è un meccanismo grazie al quale la proteina cas9 taglia il DNA in corrispondenza di punti specifici consentendo in tal modo di apportare modifiche alla sequenza nucleotidica con lo scopo di correggere eventuali errori alla base di malattie genetiche.

Mentre cas9 è implicata nel taglio del DNA, Crispr fornisce indicazioni su quella che è la sequenza bersaglio. Una volta che è stato effettuato il taglio i sistemi di riparazione del DNA presenti nelle cellule correggono l’errore.

Si tratta di vere e proprie forbici molecolari che potrebbero fornire una speranza di guarigione o miglioramento per patologie gravi ed importanti.

Parlare di patologie genetiche vuol dire parlare di una condizione invalidante per l’individuo affetto, anche da un punto di vista psicologico.

Esse possono ripercuotersi negativamente anche sulla vita sociale della persona proprio trattandosi di condizioni nella maggior parte dei casi non modificabili.

Ed è grazie alle nuove tecnologie in campo medico e genetico che le persone colpite possono avere la speranza di una vita migliore.